央广网天津4月12日消息（记者褚夫晴 实习记者黎小漫）近日，国家药品监督管理局正式批准血友病B基因治疗药物（信玖凝）上市，这是我国首个遗传病基因治疗产品，也是亚洲首款、全球第三款血友病B基因治疗药物。该药物由信念医药肖啸教授团队研发，中国医学科学院血液病医院张磊教授团队牵头开展临床研究，标志着我国在基因治疗领域实现从欧博体育首页平台“跟跑”到“领跑”的重大突破。

　　血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者常因轻微外伤或自发性出血而饱受痛苦。长期以来，患者需终身接受凝血因子替代治疗，频繁注射不仅给患者带来极大痛苦，还伴随着感染、血栓等风险。该基因治疗药物的出现，为患者带来了全新的治疗选择欧博体育APP下载。

　　在内蒙古草原，牧歌曾因重度血友病B卧床20年，右膝关节因反复出血彻底变形，走路如“刀割”。在接受该基因治疗药物治疗后，他的凝血因子IX活性从近乎零升至正常水平，关节疼痛消失，能够重新策马驰骋。天津的乐乐也曾因血友病B依赖轮椅生活多年，但在接受该基因治疗药物后，他的凝血因子IX活性显著提升并长期稳定在正常范围内，成功接受了膝关节置换手术，如今已重新站立、工作。他们欧博体育首页平台的故事，是该基因治疗药物为患者带来的新生喜讯。

　　该基因治疗药物的成功研制离不开张磊教授团队和肖啸教授团队的多年努力。他们联合开展的临床试验，攻克了患者招募、技术优化等难题。经过六年的临床研究，该基因治疗药物最终获批上市。

　　值得注意的是，国际同类药物定价高达350万美元（约合人民币2500万元），而该基因治疗药物凭借完全自主知识产权的AAV（腺相关病毒）载体技术，有望大幅降低治疗成本。基因治疗的成功不仅为我国血友病B患者带来治愈希望，也引发国外患者高度关注。不少国外患者通过《柳叶刀-血液病学》《新英格兰医学杂志》等国际权威期刊了解到中国基因治疗技术，并表达了来华接受治疗的意愿。

　　项目牵头人张磊教授表示：“这场治愈梦，我们做了二十年。如今，患者能骑马、爬山、结婚，这是医学的胜利，更是生命的奇迹。接下来我们将推进更多罕见病基因疗法的研发。”团队核心成员肖啸教授指出，该载体平台还可应用于血友病A、地中海贫血等遗传病治疗。目前，我国已注册登记的B型血友病患者约3800人，该药物的上市将改变我国患者依赖进口凝血因子的历史。

　　近日，国家药品监督管理局正式批准血友病B基因治疗药物（信玖凝）上市，这是我国首个遗传病基因治疗产品。